原標題：“靈魂砍價”藥品落地湖北 首批受益患者開展治療

工人日報-中工網記者 張翀 通訊員 鮑捷 劉陽

近日，3位脊髓性肌萎縮癥患者在華中科技大學同濟醫院神經內科先后成功注射精準靶向治療藥物“諾西那生鈉”。這是該藥自今年被納入醫保目錄后，湖北省首批受益的成人患者。同濟醫院則是湖北首批擁有該藥物使用權的定點醫院之一，此前該院已為14位患兒實施注射。

脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)是一種罕見的常染色體隱形遺傳性神經肌肉疾病，由SMN1基因缺失或突變引起，主要表現為進行性肌肉萎縮和無力，進而出現吞咽、呼吸功能的喪失。

據介紹，這三位SMA患者均有肢體無力、不能提重物、上下樓梯受限、蹲起困難等表現。其中一位25歲男性患者還并發嚴重脊柱側彎畸形和低氧血癥，只保存手指伸屈肌活動。通過全面身體檢查和基因檢查，三人均確診為SMA3型。

“諾西那生鈉”注射液是全球首個獲批的SMA基因剪切調控治療藥物，是一種反義寡核苷酸（ASO），可改變SMN2基因的剪接，增加完整長度SMN蛋白的生產，彌補SMN1表達缺陷，從而改善運動功能、提高生存率，改變脊髓性肌萎縮的疾病進程。2019年，“諾西那生鈉”注射液進入我國市場，每針價格近70萬元。2021年，國家醫保局經過8輪“靈魂砍價”，該藥以3.3萬元每針的價格被納入醫保。

“諾西那生鈉”注射液進入我國新版醫保目錄后，考慮到成人SMA患者用藥需求愈發迫切，同濟醫院神經內科迅速啟動了SMA的規范化診療工作。張旻教授組建起由神內、麻醉、超聲等科室組成的SMA多學科管理團隊，制定詳細完善的評估及治療方案，于2月12日為湖北省首位成人SMA患者成功實施了“諾西那生鈉”鞘內注射。

“成人SMA患者大多存在復雜性脊柱側彎，我們經過詳細的肌電生理評估和神經運動評估后，采用了超聲引導下的腰椎穿刺及鞘內注射，穿刺過程很順利，患者在操作過程中也沒發生明顯不適。”張旻介紹道。

在此基礎上，她的團隊又在19日分別為其他2位患者完成注射。經過護理人員密切監護，三人術后情況平穩，均未出現不良反應。隨后，SMA多學科團隊還對他們進行了藥物、康復等系統治療。此外，完成首針注射后，患者還需在第14天、28天、63天繼續注射，之后每隔四個月實施一次維持劑量注射，有望穩定或改善患者的運動能力。