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指股網獲悉，9月29日，Amicus Therapeutics, Inc.(FOLD.US)宣布，美國FDA已經批準Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+ Opfolda(miglustat)65 mg膠囊上市，治療晚發型龐貝病患者，這些患者體重超過40公斤并且接受現有酶替代療法(ERT)之后病情沒有改善。這是首款針對這些患者的雙成分療法。它也是首款獲得FDA突破性療法認定治療龐貝病的療法。

據悉，Pombiliti + Opfolda是一款獨特的雙成分療法。Pombiliti(是一種人源重組酸性α-葡萄糖苷酶，具有優化的多糖修飾，可加強細胞對藥物的吸收。被細胞吸收后，它被處理成為成熟的活性形式，可以降解糖原。Opfolda是一種口服酶穩定劑，旨在穩定血液中的蛋白酶，增強cipaglucosidase alfa的活性。此前，它已經獲得了歐盟和英國監管機構的批準。

Pombiliti + Opfolda的治療效果和安全性也得到了臨床研究的支持。此前，根據1/2期臨床研究的療效結果，FDA授予它治療晚發型龐貝病的突破性療法認定。關鍵性3期臨床試驗PROPEL的試驗結果顯示，這一雙成分療法與標準治療方式alglucosidase alfa相比，在治療晚發型龐貝病患者(包括已經過ERT治療但治療需求尚未得到滿足的患者)方面獲得了具有臨床意義的改善效果。